Teuerste Arznei der Welt Gentherapie-Medikament: Zolgensma ist teuerste Arznei der Welt
Dresden/Magdeburg - John und Levente sind scheinbar normale Kleinkinder, doch sie leiden beide an spinaler Muskelatrophie (SMA Typ 1 und Typ 2). Hinter diesem Begriff verbirgt sich eine heimtückische Krankheit, welche im Laufe der Zeit zu einer Schwächung bzw. einem Abbau der Muskulatur führt. Dieser Gendefekt hat eine langsame Lähmung zufolge und führt in 50 Prozent der Fälle zu einem schleichenden Tod.
SMA ist eine Erbkrankheit. Eine Genveränderung verursacht die Degeneration der Nervenzellen und der Muskeln.
Von SMA Typ 1 spricht man, wenn sich die Symptome bereits im ersten halben Lebensjahr zeigen. Die Muskelschwäche betrifft dabei den ganzen Körper des Babys. Etwa 66 % der betroffenen Kinder erleben nicht das dritte Lebensjahr.
SMA Typ 2 tritt zwischen dem achten und dem 18. Lebensmonat auf. Die Kinder können zumeist zwar alleine sitzen, jedoch weder stehen noch laufen.
Die dritte Form von SMA Typ 3 tritt zwischen dem dritten und dem 30. Lebensjahr auf. Die Schwächung der Muskulatur ist hierbei gering ausgeprägt. Im Laufe der Zeit kommt es bei dieser Form der Muskelatrophie zu einer Einschränkung der Leistungsfähigkeit.
Helfen könnte in diesen Fällen das Medikament "Zolgensma", welches 2019 für den US-Markt zugelassen wurde. Eine Zulassung in der EU erfolgte bisher nicht. Die experimentelle Gentherapie mit Zolgensma wird Kindern unter zwei Jahren verabreicht, weil die Entwicklung der Kinder in diesem Alter noch nicht so weit fortgeschritten ist und somit die Erfolgsaussichten entsprechend hoch seien.
Der Haken: Zolgensma gilt mit 2,1 Millionen US-Dollar pro Dosis als das teuerste Medikament der Welt.
Medikament Zolgensma ist die einzige Hoffnung
Der kleine John aus Dresden leidet seit seiner Geburt an dieser Erbkrankheit. Als er acht Wochen alt war, bekamen seine Eltern die erschütternde Diagnose: "SMA Typ 1".
Um das Leben von John zu retten, könnte die Gentherapie mit Zolgensma helfen. Doch da das Medikament hierzulande nicht zugelassen ist, verweigerte die Krankenkasse bisher die Kostenübernahme.
Johns Eltern wollten nichts unversucht lassen, um das Leben ihres Sohnes zu retten. Sie schalteten einen Anwalt ein, der die Krankenkasse zu einer Kostenübernahme bewegen sollte. Zudem richteten sie ein Online-Spendenkonto ein.
Die Mühen sollten nicht unbelohnt bleiben. Am Dienstag kam die gute Nachricht, dass die Krankenkasse die Kosten der Therapie übernimmt. Die Familie ist überglücklich.
Zolgensma: Die letzte Hoffnung für SMA-Patient Levente
Auch der kleine Levente aus Ungarn leidet an SMA. Bei ihm wurde die Krankheit im Alter von zwölf Monaten diagnostiziert. Bis zu diesem Zeitpunkt verlief seine Entwicklung normal. Da Levente im Dezember zwei Jahre alt wird, steht seine Familie enorm unter Zeitdruck. Sie kann sich das teure Medikament nicht leisten.
Deswegen versucht ein Magdeburger Freund der Mutter zu helfen. Ähnlich wie bei John hat er eine Spendenkampagne unter gofundme.com ins Leben gerufen. Sein Appell ist dringlich: Wenn das Geld für Levente nicht zusammen kommt, bedeutet das den Tod des kleinen Jungen. (mz)
